La agencia federal de alimentos y medicamentos de Estados Unidos FDA aprobó el pasado miércoles 30 de agosto la comercialización de la primera terapia genética en contra de la leucemia. Este tratamiento utiliza las células inmunes del propio paciente para combatir la enfermedad.
La FDA abre así una nueva era para tratar y eventualmente curar muchas enfermedades incurables. Esto fue después de atender las recomendaciones que hizo en julio un grupo consultivo de expertos independientes.
El Kymriah es destinado a niños y adultos jóvenes menores de 25 años que han resistido a otras terapias contra esta leucemia.
O que han tenido una recaída algo común que ocurre entre 15% y 20% de los casos.
«Entramos en una nueva era en la innovación médica con la capacidad de reprogramar las células inmunes de un paciente para que puedan destruir la célula cancerosa mortal», ha señalado el doctor Scott Gottlieb, director de la FDA.
La eficacia y seguridad de Kymriah ha sido demostrada por una prueba clínica a 63 pacientes pediátricos y adultos jóvenes que no habían respondido a otros tratamientos o habían sufrido recaídas. De acuerdo con esta técnica, se crea un tratamiento para casa paciente cuyas células inmunes son recogidas y congeladas para ser llevadas a un laboratorio donde se modifican genéticamente para atacar la leucemia.
El costo de un tratamiento con el Kymriah es de 475 mil dólares.
Esto lo indicó en la rueda de prensa Bruno Strigini responsable del departamento de Oncología de Novartis. Sin embargo, los enfermos que no respondan durante el primer mes no pagaran por el tratamiento.
En vista del éxito del ensayo clínico con los 63 pacientes, la FDA atribuyo en 2014 esta terapia genética el estatus de tratamiento terapéutico avanzado. Esto permitió acelerar los procedimientos para su puesta en marcha. Novartis y otros laboratorios trabajan de manera activa en el desarrollo de tratamientos similares para el mieloma múltiple, otra forma de leucemia y de tumores agresivos en el cerebro.
